Il testo unico delle malattie rare è diventato legge. Lo scorso 3 novembre il testo è stato approvato all’unanimità dalla Commissione Sanità del Senato in sede deliberante. Si tratta della prima legge sulle malattie rare nella storia dello Stato italiano.
In precedenza erano stati i decreti ministeriali a definire le malattie rare, i diritti di chi ne è affetto e il quadro organizzativo, mentre ora i principi e diritti sanitari e sociali dei malati affetti da queste patologie sono stati finalmente raggruppati in una cornice legislativa unitaria.
“È una buona notizia. Il Servizio Sanitario Nazionale deve prendersi cura di tutti,” ha commentato il Ministro Roberto Speranza.
Malattie rare: cosa sono?
Si definiscono malattie rare quelle malattie croniche gravi, fortemente invalidanti con esito spesso fatale che colpiscono un numero molto ristretto di pazienti. In Europa è considerata rara una malattia che colpisce meno di 5 persone su 10.000. L’OMS stima che ci siano tra le 5mila e le 8mila malattie rare, la maggior parte delle quali con base genetica. Secondo una stima molto approssimativa, una persona su 15 nel mondo potrebbe essere affetto da una malattia rara (“orfana”) – 400 milioni di persone in tutto il mondo, di cui 30 milioni in Europa e 25 milioni negli Stati Uniti. (fonte)
Sono incluse:
- le malattie rare con insorgenza infantile come la distrofia muscolare di Duchenne, l’osteogenesi imperfetta, la sindrome di Rett;
- le malattie rare che si manifestano in età adulta, come ad esempio la malattia di Hungtington o la sclerosi laterale amiotrofica.
Sul sito dedicato del Ministero della Salute, è disponibile l’elenco delle malattie rare inserite e riconosciute dal Decreto del Presidente del Consiglio dei Ministri sui Livelli essenziali di assistenza del 2017.
L’approvazione del testo unico delle Malattie rare
Quest’importante traguardo dell’approvazione del testo unico delle malattie rare è stato raggiunto grazie all’impegno dell’onorevole Fabiola Bologna e della senatrice Paola Binetti, che sono state relatrici del testo unificato al Senato. L’approvazione del testo unico sulle malattie rare ha richiesto oltre tre anni e mezzo di lavoro, nei quali ha giocato un ruolo fondamentale l’appoggio di Pierpaolo Sileri, sottosegretario di Stato al Ministero della Salute.
La senatrice Binetti ha festeggiato questa vittoria, ricordando l’importanza della collaborazione tra le varie parti in causa:
“Questa legge è un bellissimo esempio di lavoro di squadra, frutto della collaborazione con tutti i soggetti a diverso titolo impegnati nel settore delle malattie rare, e del sostegno da parte delle diverse aree politiche”.
In conclusione la senatrice ha aggiunto: “Mi auguro che lo stesso spirito collaborativo si veda nei mesi a venire”.
La strada infatti si prospetta ancora lunga: i prossimi mesi saranno decisivi per dare piena attuazione al Piano Nazionale Malattie Rare. Il nuovo piano dovrebbe essere approvato entro il prossimo 28 febbraio, giornata mondiale delle Malattie Rare.
Cosa prevede il testo unico per le Malattie rare
Il testo unificato per le malattie rare riporta nel titolo la dicitura Disposizioni per la cura delle malattie rare e per il sostegno della ricerca e della produzione dei farmaci orfani, ma nel linguaggio comune è riconosciuto come Testo Unico per le Malattie Rare (qui il disegno di legge completo).
Il testo unico prevede:
- l’attuazione del Piano diagnostico terapeutico assistenziale personalizzato
- cure migliori e gratuite per i malati rari: screening precoci, sostegno alla ricerca
- la diffusione dei cosiddetti farmaci orfani (destinati al trattamento delle malattie rare Ndr) in tutte le regioni italiane
- Un fondo di solidarietà finalizzato a favorire l’inclusione sociale dei pazienti, anche nell’ambito scolastico e lavorativo
Inoltre
- Garantisce l‘assistenza continua del paziente in un percorso strutturato dall’età pediatrica all’età adulta
- Disciplina l’importazione di farmaci orfani inclusi nei Piani terapeutici personalizzati.
A partire dal 2022 sarà concesso un incentivo fiscale fino a 200mila euro a soggetti pubblici e privati che intendano svolgere o finanziare attività di ricerca sulle malattie rare.
Maggiore sensibilizzazione sulle malattie rare
Entro la fine del 2022 dovremmo iniziare vedere gli effetti positivi di questa nuova norma legislativa sulla vita delle persone affette da malattie rare.
L’obiettivo del testo unico è infatti quello di regolamentare in modo organizzato e organico questo ambito di ricerca, favorendo anche l’assistenza terapeutica dei pazienti su tutto il territorio nazionale.
I cambiamenti riguarderanno anche l’ambito della comunicazione: il Ministero della Salute da ora in poi si impegnerà a comunicare in modo diretto e continuativo con i pazienti e i loro familiari attraverso un’informazione tempestiva e mirata.
Sono inoltre previsti eventi e iniziative per sensibilizzare l’opinione pubblica sulle malattie rare.
Ora per l’effettiva concretizzazione del disegno di legge bisognerà attendere due mesi, entro i quali dovrà essere istituito il Comitato Nazionale per le Malattie Rare.
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