La FDA concede a Fasenra® (benralizumab) la connotazione di farmaco orfano per il trattamento della granulomatosi eosinofilica con poliangioite

Il principio attivo benralizumab commercializzato dalla casa farmaceutica AstraZeneca con il nome di Fasenra® è stato connotato dalla Food and Drug Administration (FDA) come farmaco orfano per il trattamento della granulomatosi eosinofila con poliangioite (EGPA).

Lo status di “orfano” viene generalmente attributo dalla comunità scientifica a tutti quei principi attivi che sono utili per curare patologie molto rare presenti nella popolazione con lo scopo di incoraggiare lo sviluppo e la sperimentazione del farmaco nonostante sia poco remunerativo per le aziende farmaceutiche.

Nel caso specifico della EGPA, una malattia autoimmune rata che può causare seri danni agli organi e tessuti viene classificata come patologia rara in quanto colpisce meno di 200 mila persone degli USA.

Sean Bohen, vicepresidente esecutivo, Global Medicines Development e Chief Medical Officer, ha espresso le sue considerazioni sulla patologia: “L’EGPA è una malattia infiammatoria rara, ma debilitante e i pazienti che soffrono di questa malattina in genere hanno livelli molto elevati di eosinofili.

I nostri studi clinici per Fasenra® nel trattamento dell’asma grave esinofilica, hanno dimostrato che è capace di ridurre la produzione di eosinofili per questo motivo stiamo cercando di esplorare il possibile potenziale nel trattamento di patologie per le quali oggi non ci sono cure nelle quali si ha un aumento della quantità di eosinofili prodotta”.

Focus sull’EGPA: di cosa si tratta?

L’EGPA, precedentemente nota come Sindrome di Churg-Strauss, è una malattia rara autoimmune di tipo cronico che provoca l’infiammazione dei vasi sanguigni di piccole e medie dimensioni.

Questa patologia, per la quale oggi non esiste una cura definitiva, può causare danni a più organi, inclusi polmoni, pelle, cuore, tratto gastrointestinale e sistema nervoso.

I sintomi più comuni includono affaticamento estremo, calo ponderale, dolori muscolari e articolari, eruzioni cutanee, nevrite, sinusite, sintomi nasali e dispnea. A causa di questi sintomi, la patologia può essere addirittura fatale se non curata tempestivamente con la giusta terapia.

La prevalenza in Europa varia da 1/100 mila a 1/70 mila casi, con un picco di frequenza nei pazienti asmatici di circa 1/15 mila.

Tutti i pazienti affetti da EGPA hanno, inoltre, manifestato livelli molto elevati di eosinofili ad un certo punto dello stadio della loro malattia che si sono manifestati sia nel sangue periferico che nei tessuti o organi colpiti.

Il sintomo caratteristico che spinge i medici ad effettuare analisi più approfondite è l’asma che si manifesta con problemi a carico dei seni paranasali con manifestazioni simil-allergiche.

Attualmente, le strategie terapeutiche per la cura di questa patologia consistono nella somministrazione di corticosteroidi per via orale a dosaggi molto elevati e, recidive ricorrenti, si manifestano puntualmente quando si cerca di ridurre il dosaggio di questi ultimi.

I corticosteroidi sono farmaci sintomatici e non risolutivi del problema.

Cos’è benralizumab?

Benralizumab, o Fasenra® il suo nome commerciale, è un anticorpo monoclonale prodotto dalle cellule ovariche di criceto cinese tramite la tecnologia del DNA ricombinante che è capace di legarsi ad un particolare recettore per l’IL-5α presente sulla membrana degli eosinofili. In questo modo vengono attivate e richiamate le cellule NK (Natural Killer) che inducono l’apoptosi degli eosinofili, ovvero una morte cellulare programmata).

Il trattamento con benralizumab causa una riduzione quasi totale degli eosinofili nel sangue entro 24 ore dalla somministrazione della prima dose, che è mantenuta per tutta la durata del periodo di trattamento.

Il farmaco si somministra attraverso iniezione sottocutanea una volta a settimana ogni 4 settimane per le prime 3 dosi e successivamente ogni 8 settimane. Attualmente, lo stesso farmaco è in sperimentazione per la poliposi nasale severa.

AstraZeneca e le patologie respiratorie

Lo studio della cura delle patologie respiratorie è una delle principali aree terapeutiche dell’azienda farmaceutica AstraZeneca che vanta un portafoglio di farmaci in crescita che ha raggiunto più di 18 milioni di pazienti nel 2017.

L’azienda ha un’esperienza di oltre 40 anni nella cura delle malattie respiratorie e la capacità di AstraZeneca si focalizza in diversi ambiti come:

  • la tecnologia di inalazione comprendente inalatori a dosaggio chiuso pressurizzati e inalatori di polvere secca, nonché la tecnologia di erogazione di aerosfere;
  • farmaci biologici respiratori, tra cui benralizumab approvato per l’asma grave eosinofilico e in fase di sviluppo per la poliposi nasale grave e tezepelumab.

La ricerca di AstraZeneca si concentra soprattutto sull’affrontare e scoprire i fattori patologici che sono alla base delle malattie respiratorie concentrandosi sull’epitelio polmonare, studiando i processi immunitari che si celano alla base e la rigenerazione polmonare.

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