Ogni farmaco prima di essere autorizzato alla sua immissione nel mercato farmaceutico viene sottoposto a un lungo processo di sviluppo caratterizzato da sperimentazioni sia in vivo che in vitro, che permettono di verificarne la sua sicurezza ed efficacia. Vediamo in che consistono queste fasi di controllo prima che un farmaco arrivi tra i banconi della farmacia.
In questo articolo parliamo di:
Cos’è un farmaco?
Un farmaco è di fatto una molecola che è in grado di generare effetti sulle funzioni di un organismo in base ad alcune sue proprietà chimico-fisiche. Questi effetti sono utilizzati al fine di correggere o ripristinare funzioni fisiologiche.
Le fasi che portano all’introduzione sul mercato farmaceutico di un nuovo farmaco sono portate avanti in maniera sistematica per ogni nuova molecola candidata allo sviluppo farmacologico, al fine di garantire la salute dei pazienti. I principali passaggi per lo sviluppo della molecola sono due:
- Fase pre-clinica: in cui si portano avanti sperimentazioni in vitro e in vivo
- Fase clinica: caratterizzata dalla somministrazione in soggetti umani della molecola candidata a diventare il nuovo farmaco, solo se quest’ultima ha passato con successo tutti gli stadi della fase pre-clinica
Fase pre-clinica
La fase pre-clinica è formata da esperimenti che vengono portati avanti sia coinvolgendo sistemi sperimentali in vitro che in vivo. Le sperimentazioni in vivo si intendono sempre in animali da laboratorio che hanno il compito di sostituire, almeno per questa fase, il paziente umano. Nella fase pre-clinica nessuna sperimentazione coinvolge soggetti umani.
La molecola candidata a entrare nel processo di sviluppo del farmaco spesso viene ottenuta grazie a modifiche chimico-farmaceutiche da farmaci già conosciuti, oppure usando fonti naturali come specie vegetali, fungine o anche sostanze con attività biologica provenienti dal mondo animale come tossine o veleni in genere.
La medicina naturale è un’ampia sorgente di idee per lo sviluppo di nuovi farmaci: in essa si trovano conoscenze relative alle proprietà biologiche di numerosi estratti naturali che possono essere la fonte per la scoperta di molecole con attività biologica da utilizzare come composto guida per lo sviluppo di un nuovo farmaco.
Un approccio moderno alla creazione di nuovi farmaci è quello dello studio della relazione esistente tra la struttura tridimensionale di una molecola e la sua potenziale attività: applicando questa strategia è possibile progettare nuove medicine.
Una volta individuato il composto guida, questo viene sperimentato su animali da laboratorio, specialmente su roditori. Nelle cavie si valutano quelli che potrebbero essere gli effetti tossici della presenza del farmaco nel corpo di un sistema biologico. Le conseguenze della somministrazione vengono studiate su ciascun organo e apparato, con particolare attenzione a quello nervoso, cardiovascolare e respiratorio.
Inoltre, si valutano anche i meccanismi metabolici con cui il fegato degrada il composto. Questo livello dello sviluppo consente anche di valutare eventuali reazioni che potrebbero verificarsi durante un trattamento a lungo termine, quindi i suoi potenziali effetti cancerogeni e sulla prole e fertilità.
La fase clinica serve anche per osservare l’interazione della molecola con il recettore individuato come bersaglio.
Fase clinica
Una volta che la fase pre-clinica ha permesso di chiarire le dinamiche di interazione tra la molecola e i recettori e la possibilità di utilizzarla senza ottenere effetti gravi, la sperimentazione passa alla fase clinica, caratterizzata dalla somministrazione nell’uomo, al fine di capire principalmente i livelli di tollerabilità.
I gruppi di soggetti su cui si porta avanti lo sviluppo del farmaco devono essere campionati con criteri casuali in modo che questi siano il più possibile rappresentativi della popolazione su cui dovrà essere somministrato il farmaco.
La sperimentazione clinica è la fase che coniuga lo sforzo scientifico dei ricercatori che hanno lavorato alla scoperta della nuova molecola e l’immissione del futuro farmaco nel mercato farmaceutico.
La fase di sperimentazione clinica è suddivisa in tre passaggi:
- Prima fase: viene valutata la tollerabilità del farmaco, ossia si stabilisce la dose massima che può essere somministrata come unica dose o in più giorni consecutivi senza che possano comparire effetti collaterali.
- Seconda fase: sono portati avanti studi preliminari su pazienti malati, affetti dalla patologia target; in questa fase viene valutato se il nuovo farmaco riesce a esercitare quanto è stato visto durante le sperimentazioni precedenti. L’accesso alle fasi successive dello sviluppo è possibile solo se viene confermato l’effetto farmacologico della molecola.
- La terza fase è lo studio clinico controllato del nuovo farmaco: vengono selezionati due gruppi di pazienti nei quali ad uno viene somministrato il placebo, ossia una sostanza che non ha nessun effetto farmacologico, mentre all’altro il farmaco vero e proprio. La fase tre permette di valutare un parametro molto importante del nuovo farmaco che è il rapporto rischio/beneficio: questo è possibile proprio al confronto tra i due gruppi in cui uno è stato esposto alla nuova molecola mentre l’altro al placebo.Al fine di massimizzare l’informazione che è possibile ottenere dalla fase tre, nel gruppo di controllo la somministrazione del farmaco deve avvenire in doppio cieco, ossia né il paziente né il medico curante saranno a conoscenza di quale medicinale verrà somministrato in modo da azzerare qualsiasi fattore influenzante dovuto alla suggestione di essere parte della terapia.
Fonti
https://www.marionegri.it/magazine/sviluppo-farmaco
‘’Immunologia Cellulare e Molecolare’’ – Kabbas, Litchman, Pillai – Edra
Condividi su:
